▲ Alice Zhang, Verge Genomics公司創(chuàng)始人

Verge Genomics公司正采用一種全新方法，以加快各類毀滅性神經(jīng)退行疾病的藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)程，包括帕金森氏癥、阿爾茨海默氏癥與筋萎縮性側(cè)索硬化癥等等。相較于同行們投入大量時(shí)間進(jìn)行動(dòng)物測(cè)試的研究方向，這家總部位于舊金山的企業(yè)，決定直接向病癥源頭進(jìn)發(fā)。

Verge Genomics公司CEO Alice Zhang提到：“要在人類身上取得成功，就必須從人類自身入手。”通過(guò)將人工智能與人類基因組學(xué)相結(jié)合，Verge Genomics探索出一條與眾不同的研究道路。傳統(tǒng)的動(dòng)物試驗(yàn)確實(shí)能夠成功預(yù)測(cè)某些藥物的功效，但在治療神經(jīng)退行性疾病時(shí)，動(dòng)物的腦部結(jié)構(gòu)完全無(wú)法與復(fù)雜的人腦相比較。為了能在藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程中始終以人類為中心，Verge Genomics公司建立起全球最大的腦組織序列數(shù)據(jù)庫(kù)之一，其中包含來(lái)自1000多個(gè)大腦的組織樣本。

據(jù)了解，Verge Genomics公司成立于2015年，已經(jīng)獲得5400萬(wàn)美元資金，并順利登上《福布斯》發(fā)布的2021年AI五十強(qiáng)榜單。AI技術(shù)與藥物發(fā)現(xiàn)相結(jié)合所帶來(lái)的全新市場(chǎng)空間，預(yù)計(jì)到2027年將帶來(lái)21億美元的市場(chǎng)總值。

根據(jù)這一基本思路，該公司提取了因神經(jīng)退行性疾病死亡的患者的DNA，并使用機(jī)器學(xué)習(xí)算法以解析可作為新藥靶標(biāo)的重要基因片段。

Zhang解釋道，大多數(shù)生物科技公司都在嘗試尋找與特定疾病相關(guān)的單一基因，希望通過(guò)針對(duì)性控制找到能夠緩解癥狀的潛在治療方法。相比之下，Verge Genomics努力尋找“主控開(kāi)關(guān)”——能夠控制一組重要基因的關(guān)鍵基因。她還補(bǔ)充道，“傳統(tǒng)的試驗(yàn)方法只能涵蓋5%的患者，而我們找到的基因也許能夠幫助高達(dá)90%的患者。”在找到目標(biāo)基因之后，該公司的內(nèi)部團(tuán)隊(duì)就會(huì)設(shè)計(jì)出與之交互的藥物。

這種開(kāi)創(chuàng)性的探索讓Zhang成功躋身《福布斯》30歲以下三十位杰出貢獻(xiàn)者之列。Verge Genomics公司設(shè)計(jì)出的筋萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）候選藥物，也在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下在患者的腦細(xì)胞中表現(xiàn)出喜人的治療效果。她提到，“這種新藥能夠切實(shí)減緩患者神經(jīng)元的死亡速度，在某些情況下甚至能夠?qū)⑵浠謴?fù)到與健康人相同的水平”。這款藥物預(yù)計(jì)于明年進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)。

作為中國(guó)移民后裔，出生于弗吉尼亞州的Zhang在成長(zhǎng)期間一直受到良好教育。她曾與某非政府組織合作治療艾滋病患者，這段經(jīng)歷給他帶來(lái)了深遠(yuǎn)的影響。Zhang回憶道：“那是我第一次看到人們面對(duì)死亡的狀態(tài)，也體會(huì)到醫(yī)療保健資源的缺失會(huì)對(duì)人類生活造成怎樣的影響。”

在加州大學(xué)洛杉磯分校（UCLA）攻讀碩士時(shí)，Zhang初步形成了使用AI技術(shù)尋找關(guān)鍵基因、用以治療神經(jīng)退行性疾病的想法。在一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中，她使用基因組學(xué)數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)了神經(jīng)損傷的藥物靶標(biāo)。她給患病老鼠注射了候選藥物，而且成功起效。“這也是我們平臺(tái)上誕生的首批藥物之一。”

AI已經(jīng)成為生物科技領(lǐng)域的熱門(mén)元素?！陡２妓埂稟I五十強(qiáng)榜單中的其他幾家企業(yè)，也都在以創(chuàng)新方式運(yùn)用這項(xiàng)新技術(shù)。例如，總部位下載加利福尼亞州伯靈格姆的Genesis Therapeutics就在使用AI算法探索潛在分子化學(xué)組合，借此尋找新藥配方。上榜的另一家初創(chuàng)企業(yè)是總部位于加利福尼亞州舊金山的Atomwise公司，他們掃描幾十億種潛在藥物配方，為不同配方與各類蛋白質(zhì)間的相互作用進(jìn)行建模，由此預(yù)測(cè)哪種藥物更安全、更有效。

投資者表示，Verge收集的人腦專有基因組數(shù)據(jù)與行業(yè)中的其他企業(yè)有著顯著區(qū)別。領(lǐng)投Verge公司A輪融資的Threshold Ventures創(chuàng)始人Emily Melton表示，“在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，很難找到像Verge這樣的專有數(shù)據(jù)集。神經(jīng)退行性疾病是個(gè)巨大的問(wèn)題，而且只會(huì)變得越來(lái)越嚴(yán)重。未來(lái)，這將成為我們需要解決的重要難題之一。”

Zhang坦言，從書(shū)蟲(chóng)少年成長(zhǎng)為“非傳統(tǒng)”CEO與聯(lián)合創(chuàng)始人的道路并不輕松。“至少目前，生物科技領(lǐng)域的初創(chuàng)生態(tài)系統(tǒng)還是更適合那些比較老派、經(jīng)驗(yàn)豐富的CEO，大部分投資也更認(rèn)可這樣的管理結(jié)構(gòu)。”年長(zhǎng)男性已經(jīng)成為生物科技行業(yè)的主流。

但她頑強(qiáng)的性格與獨(dú)特的研究思路給Melton留下了深刻印象，她也因此決定投資Verge。“Alice真的給我留下了深刻的印象。她頭腦機(jī)敏、有一股瘋狂的內(nèi)驅(qū)力，也保持著良好的成長(zhǎng)心態(tài)。”

隨著公司第一款藥物即將進(jìn)入臨床階段，Zhang開(kāi)始?jí)粝雽erge Genomics的業(yè)務(wù)擴(kuò)大到神經(jīng)科學(xué)范疇之外。她提到，“終有一天，我們會(huì)擴(kuò)展到那些挑戰(zhàn)極大、而且暫無(wú)適用療法的領(lǐng)域。”