▲ Alice Zhang, Verge Genomics公司創(chuàng)始人

Verge Genomics公司正采用一種全新方法，以加快各類毀滅性神經(jīng)退行疾病的藥物開發(fā)進(jìn)程，包括帕金森氏癥、阿爾茨海默氏癥與筋萎縮性側(cè)索硬化癥等等。相較于同行們投入大量時間進(jìn)行動物測試的研究方向，這家總部位于舊金山的企業(yè)，決定直接向病癥源頭進(jìn)發(fā)。

Verge Genomics公司CEO Alice Zhang提到：“要在人類身上取得成功，就必須從人類自身入手。”通過將人工智能與人類基因組學(xué)相結(jié)合，Verge Genomics探索出一條與眾不同的研究道路。傳統(tǒng)的動物試驗確實能夠成功預(yù)測某些藥物的功效，但在治療神經(jīng)退行性疾病時，動物的腦部結(jié)構(gòu)完全無法與復(fù)雜的人腦相比較。為了能在藥物發(fā)現(xiàn)過程中始終以人類為中心，Verge Genomics公司建立起全球最大的腦組織序列數(shù)據(jù)庫之一，其中包含來自1000多個大腦的組織樣本。

據(jù)了解，Verge Genomics公司成立于2015年，已經(jīng)獲得5400萬美元資金，并順利登上《福布斯》發(fā)布的2021年AI五十強榜單。AI技術(shù)與藥物發(fā)現(xiàn)相結(jié)合所帶來的全新市場空間，預(yù)計到2027年將帶來21億美元的市場總值。

根據(jù)這一基本思路，該公司提取了因神經(jīng)退行性疾病死亡的患者的DNA，并使用機器學(xué)習(xí)算法以解析可作為新藥靶標(biāo)的重要基因片段。

Zhang解釋道，大多數(shù)生物科技公司都在嘗試尋找與特定疾病相關(guān)的單一基因，希望通過針對性控制找到能夠緩解癥狀的潛在治療方法。相比之下，Verge Genomics努力尋找“主控開關(guān)”——能夠控制一組重要基因的關(guān)鍵基因。她還補充道，“傳統(tǒng)的試驗方法只能涵蓋5%的患者，而我們找到的基因也許能夠幫助高達(dá)90%的患者。”在找到目標(biāo)基因之后，該公司的內(nèi)部團(tuán)隊就會設(shè)計出與之交互的藥物。

這種開創(chuàng)性的探索讓Zhang成功躋身《福布斯》30歲以下三十位杰出貢獻(xiàn)者之列。Verge Genomics公司設(shè)計出的筋萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）候選藥物，也在實驗室環(huán)境下在患者的腦細(xì)胞中表現(xiàn)出喜人的治療效果。她提到，“這種新藥能夠切實減緩患者神經(jīng)元的死亡速度，在某些情況下甚至能夠?qū)⑵浠謴?fù)到與健康人相同的水平”。這款藥物預(yù)計于明年進(jìn)入人體臨床試驗。

作為中國移民后裔，出生于弗吉尼亞州的Zhang在成長期間一直受到良好教育。她曾與某非政府組織合作治療艾滋病患者，這段經(jīng)歷給他帶來了深遠(yuǎn)的影響。Zhang回憶道：“那是我第一次看到人們面對死亡的狀態(tài)，也體會到醫(yī)療保健資源的缺失會對人類生活造成怎樣的影響。”

在加州大學(xué)洛杉磯分校（UCLA）攻讀碩士時，Zhang初步形成了使用AI技術(shù)尋找關(guān)鍵基因、用以治療神經(jīng)退行性疾病的想法。在一項實驗中，她使用基因組學(xué)數(shù)據(jù)預(yù)測了神經(jīng)損傷的藥物靶標(biāo)。她給患病老鼠注射了候選藥物，而且成功起效。“這也是我們平臺上誕生的首批藥物之一。”

AI已經(jīng)成為生物科技領(lǐng)域的熱門元素?！陡２妓埂稟I五十強榜單中的其他幾家企業(yè)，也都在以創(chuàng)新方式運用這項新技術(shù)。例如，總部位下載加利福尼亞州伯靈格姆的Genesis Therapeutics就在使用AI算法探索潛在分子化學(xué)組合，借此尋找新藥配方。上榜的另一家初創(chuàng)企業(yè)是總部位于加利福尼亞州舊金山的Atomwise公司，他們掃描幾十億種潛在藥物配方，為不同配方與各類蛋白質(zhì)間的相互作用進(jìn)行建模，由此預(yù)測哪種藥物更安全、更有效。

投資者表示，Verge收集的人腦專有基因組數(shù)據(jù)與行業(yè)中的其他企業(yè)有著顯著區(qū)別。領(lǐng)投Verge公司A輪融資的Threshold Ventures創(chuàng)始人Emily Melton表示，“在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，很難找到像Verge這樣的專有數(shù)據(jù)集。神經(jīng)退行性疾病是個巨大的問題，而且只會變得越來越嚴(yán)重。未來，這將成為我們需要解決的重要難題之一。”

Zhang坦言，從書蟲少年成長為“非傳統(tǒng)”CEO與聯(lián)合創(chuàng)始人的道路并不輕松。“至少目前，生物科技領(lǐng)域的初創(chuàng)生態(tài)系統(tǒng)還是更適合那些比較老派、經(jīng)驗豐富的CEO，大部分投資也更認(rèn)可這樣的管理結(jié)構(gòu)。”年長男性已經(jīng)成為生物科技行業(yè)的主流。

但她頑強的性格與獨特的研究思路給Melton留下了深刻印象，她也因此決定投資Verge。“Alice真的給我留下了深刻的印象。她頭腦機敏、有一股瘋狂的內(nèi)驅(qū)力，也保持著良好的成長心態(tài)。”

隨著公司第一款藥物即將進(jìn)入臨床階段，Zhang開始夢想將Verge Genomics的業(yè)務(wù)擴大到神經(jīng)科學(xué)范疇之外。她提到，“終有一天，我們會擴展到那些挑戰(zhàn)極大、而且暫無適用療法的領(lǐng)域。”